近日，韓國(guó)生物公司ViroMed在美國(guó)的分部VM BioPharma宣布，其在研新藥VM202的III期臨床研究已經(jīng)啟動(dòng)，并且其中*例患者已開(kāi)始接受治療。VM202是一種新型基因療法生物制劑，用于治療疼痛性的糖尿病周圍神經(jīng)病變（DPN）。這也是*個(gè)關(guān)鍵性的、專門針對(duì)重度神經(jīng)病變的III期基因治療試驗(yàn) 。

糖尿病周圍神經(jīng)病變（DPN）是糖尿病常見(jiàn)的慢性并發(fā)癥之一，存在于5?20％的糖尿病患者中，多發(fā)生于下肢的神經(jīng)部位。糖尿病患者體內(nèi)異常高的葡萄糖水平往往是有害的，可導(dǎo)致微血管受損，從而無(wú)法提供足夠的營(yíng)養(yǎng)物質(zhì)到達(dá)神經(jīng)細(xì)胞，故進(jìn)一步使得后者受損。隨著病情的發(fā)展，這些受損的神經(jīng)細(xì)胞發(fā)出異常信號(hào)，使病人感到劇烈的痛苦。目前，臨床上尚無(wú)有效的治療藥物和方法，通過(guò)嚴(yán)格的飲食維持較低血糖水平可能是減少發(fā)病率的*已知方案。 

VM202是一個(gè)包含了人源肝細(xì)胞生長(zhǎng)因子（HGF）基因的質(zhì)粒。當(dāng)被注入患者的肌肉之后，其在體內(nèi)新合成的HGF蛋白可以通過(guò)激活各種信號(hào)通路誘導(dǎo)新生血管形成，并作為神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子引起新的微血管形成和神經(jīng)元再生。之前的II期臨床研究結(jié)果已表明，VM202有減輕DPN患者疼痛程度的能力。而這項(xiàng)為期9個(gè)月的雙盲、隨機(jī)、安慰劑對(duì)照、多研究中心的III期階段臨床試驗(yàn)，則旨在招募477位成年疼痛性DPN患者，用以檢測(cè)VM202的安全性和有效性。

ViroMed公司的科學(xué)官Sunyoung Kim博士評(píng)論說(shuō)：“這是VM BioPharma一個(gè)激動(dòng)人心的里程碑標(biāo)志，我們很高興能成為糖尿病周圍神經(jīng)病變領(lǐng)域革命性研究的一部分。 這是*以評(píng)估基因療法是否能滋養(yǎng)和恢復(fù)受損神經(jīng)細(xì)胞的III期研究。我們期待著關(guān)鍵性數(shù)據(jù)的到來(lái)，這將有助于我們更好地了解這種新穎的治療方法，有望改善數(shù)以百萬(wàn)計(jì)正忍受這一病痛的患者的生活質(zhì)量。”

參考資料：

[1] VM BioPharma Announces First Patient Dosed in Phase 3 Study of Gene Therapy Candidate, VM202, in Painful Diabetic Peripheral Neuropathy

[2] VM BioPharma enters gene therapy pain candidate into PhIII

[3] International Diabetes Federation, 2014

[4] Annals of Clinical and Translational Neurology 2015, Volume 2, Issue 5,  465478

[5] VM BioPharma