美國加州理工學(xué)院研究人員 26 日在《自然·神經(jīng)科學(xué)》雜志上發(fā)表論文稱，他們開發(fā)出兩種新的病毒載體，可通過血液與大腦的屏障（簡稱，血腦屏障）或外周神經(jīng)系統(tǒng)，將遺傳物質(zhì)遞送至大腦或脊髓中。研究人員稱，這一成果具有重要的應(yīng)用價值，會有效促進(jìn)神經(jīng)性疾病的治療和外周神經(jīng)系統(tǒng)的研究。

隨著技術(shù)發(fā)展，病毒越來越多地被應(yīng)用于基因療法中?？茖W(xué)家可以通過重新編程，剝奪病毒的復(fù)制能力，使其不再具有傳染性，從而作為遺傳物質(zhì)的遞送載體，成為基因療法的關(guān)鍵工具。但要通過病毒向大腦這樣的器官遞送物質(zhì)并不容易，如何通過血腦屏障是一個嚴(yán)峻挑戰(zhàn)。

此次，加州理工學(xué)院研究人員開發(fā)出兩種基于腺相關(guān)病毒（AAV）的新變體，一種名為 AAV-PHP.eB，可通過血腦屏障，更有效地將基因輸送到大腦細(xì)胞中；另一種名為 AAV-PHP.S，能夠傳導(dǎo)外周神經(jīng)元。作為載體，這兩種病毒變體都是可定制的，因而可作為基因療法的一部分用于治療神經(jīng)退行性疾病，或幫助研究外周神經(jīng)系統(tǒng)中特定類型神經(jīng)元的活動和功能。

值得注意的是，新的病毒載體使用起來很方便，只需進(jìn)行簡單的靜脈注射即可通過血液到達(dá)目標(biāo)。過去，研究人員想要通過老鼠或其它動物模型來表達(dá)某些細(xì)胞的熒光蛋白時，他們首先需要對動物進(jìn)行基因改造，通常要花數(shù)月甚至數(shù)年的時間，而現(xiàn)在只需一針注射，就能在注射后數(shù)周內(nèi)給特定細(xì)胞貼上不同顏色的標(biāo)簽。

研究人員表示，新的病毒載體有許多潛在用途，如跟蹤神經(jīng)元的連接和運動方式、快速篩選基因調(diào)控因子等，但zui讓他們看重的是，新的病毒載體與相應(yīng)的基因調(diào)控手段結(jié)合，或有望用于治療帕金森病等神經(jīng)性疾病。