來自約翰霍普金斯大學(xué)的研究人員近日開發(fā)了一種新型技術(shù)，其可以將人類干細(xì)胞有效轉(zhuǎn)化成為視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞，這種干細(xì)胞位于視網(wǎng)膜中，其可以將眼睛中的視覺信號(hào)傳送至大腦，而這類干細(xì)胞的死亡或異常會(huì)引發(fā)某些疾病患者的視覺喪失，比如青光眼或多發(fā)性硬化癥患者，相關(guān)研究發(fā)表于雜志Scientific Reports上。

醫(yī)學(xué)博士Donald Zack指出，我們的工作不僅可以幫助更好地理解視神經(jīng)的生物學(xué)機(jī)制，同時(shí)還可以促進(jìn)基于細(xì)胞的人類模型被用來尋找阻斷或治療致盲狀況的藥物，zui終或?qū)椭茖W(xué)家們開發(fā)細(xì)胞移植療法來幫助恢復(fù)青光眼或多發(fā)性硬化癥患者的視力缺失。文章中研究者對(duì)人類胚胎干細(xì)胞系進(jìn)行遺傳修飾，使其轉(zhuǎn)化成為視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞，隨后利用新的細(xì)胞系就可以開發(fā)新型的分化方法，并對(duì)所生成的細(xì)胞進(jìn)行特性分析。

利用CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)，研究者將熒光蛋白基因插入到干細(xì)胞的DNA中，紅色的熒光蛋白僅會(huì)在名為BRN3B的基因進(jìn)行表達(dá)時(shí)才會(huì)表達(dá)，BRN3B在視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞中是表達(dá)的，因此一旦細(xì)胞分化成為視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞，其就會(huì)在顯微鏡下呈現(xiàn)出紅色表現(xiàn)。隨后研究者利用一種名為熒光活化細(xì)胞分選系統(tǒng)將新分化形成的視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞從多種不同的細(xì)胞混合物中分離出來，并使其成為高純度的細(xì)胞群體供研究所用，這些細(xì)胞也將表現(xiàn)出較好的生物學(xué)和物理學(xué)特性。

研究者還發(fā)現(xiàn)，在研究*天添加一種名為福司柯林的天然植物化合物就可以幫助改善細(xì)胞轉(zhuǎn)變?yōu)橐暰W(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞的效率，而這種廣泛用于減肥和增肌的化合物或許并不是足夠安全，且有效幫助預(yù)防失明。研究者Valentin Sluch說道，在培養(yǎng)進(jìn)行30天時(shí)，我們?cè)陲@微鏡下觀察到了明顯的熒光細(xì)胞聚集現(xiàn)象，在接下來的實(shí)驗(yàn)中，我們希望利用CRISPR技術(shù)將幫助我們尋找更多對(duì)神經(jīng)節(jié)細(xì)胞生存和功能非常重要的基因，我們希望這些細(xì)胞zui終可以幫助開發(fā)治療青光眼和視神經(jīng)疾病的新型療法。