FC33細胞（說明書索?。?/h1>

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研究人員對在遺傳性血液疾病如鐮刀細胞貧血和beta-thalassemia等疾病中起到一定作用的血紅素基因和突變進行了深入的研究。

在研究中利用小鼠模型證明蛋白質(zhì)KLF2對新紅血球的形成至關重要。這些發(fā)現(xiàn)將會指引研究人員發(fā)展出治療鐮刀細胞貧血和beta-thalassemia的基因療法。

在人類中，有四個球蛋白基因聚集在11號染色體上。這些基因包括epsilon-globin基因、兩個gamma-globin基因和beta-globin基因。

在胚胎發(fā)育時，胚胎的epsilon-globin基因首先被活化，然后是gama-globin基因。在形成成熟形式后beta-globin接管任務。 

研究人員證明KLF2蛋白能夠調(diào)節(jié)胚胎球蛋白基因的生產(chǎn)和小鼠模型中胚胎紅細胞的成熟和穩(wěn)定。他們發(fā)現(xiàn)KLF2蛋白負責控制和開啟這種胚胎球蛋白基因。 

在基因療法中，一種正常的DNA被插入細胞并校正其遺傳缺陷。這些新發(fā)現(xiàn)則對血液疾病的治療具有重要意義，人們有可能利用基因療法和其他新穎的策略來治療這些疾病。

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